platon_work: переводы
THERAPEUTICS DEVELOPMENT FOR TRIPLET REPEAT EXPANSION DISEASES (Full article) / Разработка лечения болезней экспансии триплетных повторов (статья целиком)
→Although phase I clinical trials, including one in patients with HD121, support the safety and feasibility of neurotrophin delivery, the choice of neurotrophin and the means of delivery need to be optimized, and long-term safety needs to be addressed.
0 Хотя 1-я фаза клинических исследований, проведённых в том числе и на пациентах с болезнью Хантингтона, подтверждает безопасность и применимость доставки нейротрофина, выбор нейротрофина и способа его доставки нуждается в доработке.
→132 and HD133 ameliorated motor and neuropathological abnormalities, which demonstrates the feasibility of such technology in vivo.
0 При приенении такой технологии при болезни Хантингтона in vivo, уменьшаются двигательные и нервные нарушения, что демонстрирует годность данного метода.
→More recently, introduction of an adeno-associated virus (AAV) expressing short hairpin RNAs into mouse models of spinocerebellar ataxia 1 REF.
0 Совсем недавно мышам со спиноцеребеллярной атаксией типа 1 был введён аденовирус (AAV), экспрессирующий короткие шпильки.
→Administering antisense RNAs against various CAG-repeat lengths reduced transcript levels and rescued toxicity in a mammalian cell-based model of SBMA131.
0 Введение антисмысловой РНК против CAG-повторов различной длины снижает уровень транскрипции на клеточной модели спинально-бульбарной мышечной атрофии млекопитающих.
→Support for this approach comes from a study of a conditional HD mouse model in which decreased mutant huntingtin expression led to improvement in the behavioural and pathological phenotype130.
0 Поддержка этого подхода происходит от исследования условной модели мыши с болезнью Хантингтона, в которой снижение экспрессии мутантного хантингтина привело к улучшению поведенческого и патологического фенотипов.
→Because the mechanism of polyglutamine disease involves a toxic gain of function, another possible treatment is to inactivate the disease gene.
0 Поскольку патогенез полиглутаминовых заболеваний включает в себя токсичность, другим возможным лечением является инактивация больного гена.
→It will also be important to determine how they perform in relation to neighbouring populations of cells that might still be dysfunctional.
0 Также важно будет определить, как они "уживаются" с соседними клеточными популяциями, которые могут все еще быть дисфункциональными.
→~
0 ~
→Further investigation into the differentiation and integration of these cells is now needed.
0 Необходимо дальнейшее исследование дифференцировки и интеграции данных клеток.
→Grafts of stem cells127, including autologous bone marrow cells128 and umbilical cord cells129 that can be produced in a larger quantity, have demonstrated a benefit in rodent HD models and might warrant testing in clinical trials.
0 Пересадка стволовых клеток, в том числе клеток собственного красного костного мозга и клеток пуповины, продуцируемых в большом количестве, оказалась полезной на моделях грызунов с болезнью Хантингтона, и может далее тестироваться в клинике.
→Some of the limitations of this approach relate to the number of cells that survive within the graft.
0 Некоторые ограничения данного подхода связаны с тем количеством клеток, которые выживают при пересадке.
→In another similar trial, cognitive and motor improvement was seen in three out of five patients, who also showed a partial restoration of metabolic activity, as measured by carrying out a PET SCAN125,126, which indicates that the grafted neurons were not only active but functional.
0 В другом подобном испытании, улучшения познаватеньной и двигательной функций были выявлены у трёх из пяти пациентов; также у этих пациентов наблюдалось частичное восстановление метаболической активности, что было выявлено с помощью ПЭТ; также ПЭТ-обследование показало, что пересаженные нейроны были не только активными, но и функциональными.
→There were no signs of inflammation or rejection, but clinical benefit was not evident.
0 Признаков воспаления или отторжения не было обнаружено, но свидетельства клинической пользы тоже не было.
→Eighteen months after transplantation of human fetal striatal tissue, post-mortem examination of one patient’s brain showed that the graft contained neurons with appropriate connections124.
0 Через 18 месяцев после трансплантации человеческих эмбриональных стриальных тканей, послесмертная проверка головного мозга пациента показала, что трансплантант всё ещё содержал нейроны с соответствующими связями.
→Although fetal striatal grafting into transgenic HD models has had mixed results122,123, several clinical trials have been undertaken.
0 Хотя эмбриональная стриальная трансплантация на трансгенной модели болезни Хантингтона имела неоднозначные результаты, было проведено несколько клинических исследований.
→Cell transplantation also offers the possibility of providing trophic support and restoration of neural circuitry, and therefore a substrate for functional improvement.
0 Клеточная трансплантация также даёт возможность обеспечить трофическую поддержку и восстановление нервной системы, и, следовательно, может быть применена для улучшения её функционирования.
→~
0 ~
→It has been shown that the mutant androgen receptor decreases CBP-mediated vascular endothelial growth factor (VEGF) transcription and that motor neuron cell death can be rescued by treatment with VEGF in a cell model of SBMA120.
0 На клеточной модели спинально-бульбарной мышечной атрофии было показано, что мутантный андрогеновый рецептор снижает транскрипцию сосудистого эндотелиального фактора роста (VEGF), и что с помощью лечения VEGF'ом можно спасти от клеточной смерти моторные нейроны.
→Loss of neurotrophic factors could be specific to individual polyglutamine diseases.
0 Потеря нейротрофических факторов может быть специфичной для отдельных полиглутаминовых болезней.
→~
0 ~
Резюме
- Пол:
- мужчина
- Родной язык:
- русский
- С нами:
- с 13 января 2013 г. (5026 дней) по приглашению notabenoid
- Деятельность:
-
879 версий перевода
с общим рейтингом 0
59 комментариев